Este vídeo muestra cómo CRISPR edita el ADN ¿Será capaz de cambiar el mundo?

CRISPR puede que suene como una marca de cereales para el desayuno, pero la realidad es que puede que sea la mayor revolución genética que veamos en nuestra vida. En los últimos meses se ha comentado que investigadores han usado proteínas CRISPR-Cas para editar secuencias genéticas del ADN. El objetivo sería matar el VIH o “comerse” el virus Zika.

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CRISPR-Cas9

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Osamu Nureki, biólogo estructural de la Universidad de Tokio, ha compartido unas imágenes increíbles en las que el CRISPR edita el ADN en tiempo real. El vídeo de abajo muestra el CRISPR “buscando” el ADN antes de empezar a editarlo. Se puede ver una hebra de ADN desconectada.

Las imágenes se mostraron por primera vez a los asistentes de la conferencia CRISPR 2017 que se celebró en junio. El vídeo y el informe científico muestran los últimos avances en la técnica CRISPR. En un estudio que se publicó el 3 de agosto, los científicos “editaron” con éxito embriones humanos, quitándoles un segmento del ADN que puede provocar enfermedades coronarias. Ello podría prevenir alrededor de 10.000 trastornos genéticos de mutación única (es decir, enfermedades causadas por un solo gen defectuoso).

Las consecuencias de esta tecnología son gigantescas, desde eliminar las enfermedades genéticas a convertir el ADN en un almacén de dispositivos orgánicos. La agencia estadounidense DARPA (Defense Advanced Research Projects Agency – Agencia de Proyectos Svanzados de Investigación de Defensa) dio 65 millones de dólares (55 millones de euros) a siete equipos para que investigasen la capacidad de CRISPR a la hora de editar genes. El programa ha sido formado para “entender cómo funciona la tecnología de edición de genes y aprender a utilizarla de manera beneficiosa. Además de estudiar los potenciales peligros para la salud o la seguridad en caso de un accidente o un uso mal intencionado”.

¿Qué es CRISPR-Cas9?

CRISPR-Cas9 es una herramienta para editar el genoma que es capaz de “cortar” el ADN a voluntad, por lo que los científicos pueden editar los ladrillos con los que se construye la vida. Puede que lo hayas leído junto con las palabras CRISPR-Cas1 y CRISPR-Cas2, ambos empalman fragmentos de ADN “cortados” en el propio genoma de una bacteria.

Cas9 se observó por primera vez en los años 80 como mecanismo de defensa de una célula de una bacteria, lo que permite que las células echen fuera a los invasores. Los científicos han descubierto que si usan esta tecnología pueden trabajar en la secuencia de un genoma con una velocidad y precisión impensables hasta ahora.

CRISPR-Cas9 es como un “buscar y reemplazar” en el ordenador, sólo que en vez de palabras hablamos de secuencias genéticas. Modificar con precisión el ADN es uno de los grandes objetivos del mundo científico, pues el potencial es gigantesco. Se podría utilizar para erradicar enfermedades, incluso las hereditarias como la fibrosis quística.

El nombre CRISPR es un acrónimo de “clustered regularly interspaced short palindromic repeats – repeticiones palindrómicas cortas agrupadas y entrelazadas). Mientras que “Cas” significa “relativo a CRISPR”.

CRISPR-Cas9: ¿Cómo funciona?

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CRISPR es parte de la defensa natural de la bacteria. Cuando una bacteria detecta un vídeo invasor, es capaz de copiar y mezclar segmentos del ADN extraño en su propio genoma alrededor de CRISPR. Cas9 hace el corte, mientras que Cas1 y Cas2 insertan el ADN exterior en el genoma de la célula.

La siguiente vez que se detecta el virus, CRISPR tiene ya una copia exacta de la secuencia del genoma a buscar. Aquí es donde entra en juego la proteína Cas, pues puede cortar el ADN y deshabilitar los genes no deseados con una precisión increíble.

En 2012 científicos de la Universidad de California en Berkeley publicaron un estudio en el que mostraban que eran capaces de “reprogramar” el sistema inmunológico CRISPR-Cas para editar los genes a voluntad. CRISPR-Cas9 emplea una proteína Cas específica y un ARN (ácido ribonucleico) híbrido que puede identificar y editar cualquier secuencia genética. Las posibilidades son enormes.

En resumen, CRISPR enumera las secuencias de ADN que interesan y luego Cas9 hace el corte. Los científicos sólo tienen que programar CRISPR con el código correcto y Cas9 hace el resto.

Esto podría también aplicarse a los genes “defectuosos”, las secciones que actualmente causan problemas podrían ser eliminadas con CRISPR-Cas9 y luego reemplazadas por código genético saludable, resolviendo teóricamente el problema.

CRISPR-Cas9: ¿Se ha usado en humanos?

Sí, en China. Se utilizaron embriones humanos de una clínica especializada en fertilidad, luego los científicos intentaron usar el CRISPR-Cas9 para editar un gen que causa la beta talasemia en cada célula. Hay que explicar que los embriones empleados eran “inviables” y no podían haber dado lugar a nada vivo.

De todas maneras, el experimentó falló. Se inyectaron 86 embriones y después de 48 horas 71 sobrevivieron y 54 de ellos fueron probados de manera genética. Sólo 28 se habían empalmado con éxito y muy pocos tenían el material genético que querían los investigadores. “Si quieres hacerlo con embriones normales, necesitar estar cerca del 100 %”, dijo el científico Jungiu Huang.

Es muy probable que se haya hecho todavía más daño. “Los investigadores chinos aseguran que su experimento de edición de genes casi seguro causó más daño del publicado, pues no examinaron todos los genomas de las células embrionarias”, publicó el New York Times. Como puedes imaginar todo esto ha causado mucha polémica en la comunidad científica.

En noviembre de 2016 otro grupo de científicos chinos fueron los primeros en usar CRISPR-Cas9 en un humano adulto, al inyectar en un enfermo con cáncer de pulmón sus células inmunes modificadas por CRISPR para desactivar la proteína PD-1, con lo que en teoría se conseguiría que el cuerpo del paciente luchase contra el cáncer. Los resultados no se han hecho públicos todavía. El primer ensayo estadounidense de CRISPR con humanos se deberá realizar a finales de año en la Universidad de Pensilvania, también con un paciente de cáncer.

CRISPR-Cas9 y la ética

Pese a que los científicos chinos usaron embriones que no podían desarrollar vida, hay muchas cuestiones éticas cuando se trata de experimentar con embriones humanos. De hecho, un mes después de que se publicó la investigación realizada en China un grupo de científicos estadounidenses instó al mundo a no hacerlo.

Parte del problema es lo inmadura que es la tecnología, pues se empezó a usar en 2012. Los científicos avisaron que todavía era muy pronto para utilizarla en humanos, lo que parece demostrar la investigación realizada en China. Pero, incluso si funcionase de manera impecable, existe la preocupación de que pudiese suceder alguna consecuencia imprevista a lo largo de generaciones.

Nadie niega el que se intente hacer desaparecer a enfermedades genéticas como la fibrosis quística, pero es que CRISPR-Cas9 podría en teoría cambiar cualquier cosa en una persona. Mientras se identifique la secuencia genética, en teoría se podrá editar. Una cosa es eliminar enfermedades que afectan a la vida antes del nacimiento y otra muy distinta es que los padres puedan diseñar a sus bebés para que sean más fuertes y atractivos. Incluso si llegásemos a este punto, posiblemente sólo los ricos podrían permitírselo, lo que aumentaría la desigualdad.

CRISPR-Cas9: ¿Qué es lo que se ha hecho hasta ahora?

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CRISPR también se está convirtiendo en un medio efectivo para guardar información dentro del ADN. En marzo de 2017 un par de investigadores del Centro del Genoma de Nueva York hicieron público unos métodos para almacenar archivos comprimidos en moléculas de ADN. Con la ayuda de un algoritmo para traducir los archivos en un código binario que puede ser cartografiado en las bases de nucleótidos del ADN, los investigadores pudieron codificar seis archivos: un trabajo académico de 1948, una placa Pioneer, un sistema operativo, un virus, la película de 1895 L’ Arrivée d’ un train en gare de La Ciotat… y una tarjeta de regalo de 50 dólares de Amazon.

Unos meses más tarde, un equipo de científicos de la Facultad de medicina de Harvard codificó un vídeo en bucle en el ADN de una célula viva de la bacteria E.Coli. El objetivo es desarrollar un sistema para hacer “registradores moleculares”. Un ADN que es capaz de registrar su propia información del entorno. Esto se podría usar en casi todo, desde monitorizar la contaminación del suelo hasta comprender muchísimo más nuestra actividad neurológica.

Como parte del programa Genes Seguros de DARPA, los siete equipos están trabajando en distintos proyectos como la forma de controlar los mosquitos que propagan la malaria. Otro equipo intenta detectar y revertir las mutaciones causadas por la radiación. También se trabaja para usar CRISPR contra los virus del Zika y Ébola.

CRISPR-Cas9: ¿Por qué es malo CRISPR?

Cas9 sólo puede reconocer secuencias genéticas con una longitud de 20 bases, por lo que no se puede trabajar con secuencias más largas. Por otro lado, a veces ocurre que las enzimas se cortan por el lado equivocado. Resolver este problema supondrá un gran paso adelante.

No podemos olvidar que CRISPR no han funcionado muy bien con embriones humanos. Los científicos tienen que descubrir qué es lo que no va bien. Aunque se tiene éxito en células individuales, no ocurre lo mismo con los embriones.

CRISPR-Cas9: ¿Quién es el propietario?

No es algo que se pueda responder con facilidad. En estos momentos hay una batalla de patentes, lo que llama la atención pues el fenómeno CRISPR ocurre de forma natural en ciertas bacterias. CRISPR-Cas9 fue descrito por primera vez en la revista Science por Jennifer Doudna de la Universidad de Berkeley. Feng Zhang, del Broad Institute patentó la técnica al enviar notas de laboratorio que demostraban que él lo había inventado primero.

El derecho “primero en registrar” dice que debería ser para Doudna, pero la decisión podría haberse tomado basada en la regla del “primero en inventar”, que entonces debería ser para Zhang. Al final el caso fue resuelto en febrero de 2017, cuando el US Patent Trial and Appeal Boad (Tribunal de Patentes y Apelaciones de EE.UU) falló que a la Universidad de Berkeley se le debería conceder la patente para el empleo de CRISPR-Cas9 en células vivas, mientras que el Broad Insitute tendría la potestad para cualquier célula eucariótica, es decir, células en plantas y animales.

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